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RÉSULTATS

Analyse de la littérature

Évaluation de la qualité des études

Analyse de la validité interne des études cliniques
La validité interne était moyenne dans 2 études analysées et pauvre dans les 4 autres en raison de nombreux biais de sélection, d’information et de confusion.
Analyse de la pertinence clinique des études
La pertinence clinique était moyenne dans 3 études et faible dans le s 3 autres. Ceci était la conséquence du caractère sélectionné des patients inclus, de la faiblesse des effectifs, du caractère monocentrique des études et du manque de recul : suivi post-thérapeutique allant de 3 mois à 1 an.
Analyse de la validité interne des études économiques
La validité interne (rigueur méthodologique) des articles sélectionnés était faible.
Analyse de la validité externe des études économiques
Les 3 études analysées ont été menées dans des pays différents : la France, le Danemark et le Royaume-Uni. La variété des systèmes de santé nationaux, des modalités de prescription, et des taux de remboursement des traitements médicamenteux ou des alarmes pouvait constituer un obstacle aux tentatives de comparabilité ou de transposabilité des études.
Qualité des études analysées portant sur les conséquences psychosociales de l’EN et/ou des effets du traitement sur le ressenti de l’enfant énurétique
Les études concernant les conséquences psychosociales de l’EN et/ou les effets du traitement sur le ressenti de l’enfant énurétique présentaient de nombreuses limites :
- indicateurs de mesures de l’impact psychologique ou du ressenti de l’enfant énurétique, type d’énurésie nocturne et type de traitement administré inconstamment décrits ;
- qualité métrologique des échelles psychométriques non critiquée ;
- hétérogénéité des populations (âge), des instruments de mesure, et de ce qui était mesuré (estime de soi, comportement, troubles émotionnels) ;
- non-discussion de la pertinence clinique des scores d’amélioration observés chez un même individu ;
- non-comparabilité des revues de synthèse en raison de la non-identité des études sélectionnées.

Aspects cliniques

Efficacité

Efficacité objective
En tenant compte de l’ensemble des réserves liées aux limites méthodologiques présentées cidessus, les études analysées dans ce rapport étaient concordantes et semblaient montrer que :
- À court terme :
·  la desmopressine serait plus rapidement efficace que les alarmes,
·  il n’a pas été possible de mettre en évidence de différence d’efficacité entre alarme et desmopressine à l’issue des traitements, quelle que soit la durée de ces derniers,
·  l’association de l’alarme et de la desmopressine serait plus efficace qu’un traitement par alarme seule ;
- À distance de la fin du traitement, ce qui est le plus pertinent cliniquement, l’alarme serait plus efficace que la desmopressine. L’intérêt de l’association alarme + desmopressine n’a pas été évalué à distance de la fin du traitement.
L’efficacité des alarmes serait susceptible d’être influencée par un certain nombre de facteurs pronostiques. Aucune des études sélectionnées dans ce rapport ne tient compte de ces facteurs.
Efficacité subjective
Aucune des 6 études analysées n’a utilisé de critères d’efficacité subjective (qualité de vie, préférences du patient).

Données de sécurité

Mortalité
Aucun décès n’a été rapporté dans la littérature étudiée.
Morbidité
Aucun effet indésirable n’a été rapporté dans les études analysées.

Données d’observance

L’observance du traitement a été mesurée dans 2 des 6 études analysées (non-observance à la moitié de la durée du traitement chez un tiers des patients, quel que soit le groupe de traitement dans la première étude, non-observance en fin d’étude chez un tiers des patients sous desmopressine et chez la moitié des patients traités par alarme dans la seconde étude).

Aspects économiques

Le traitement médicamenteux par desmopressine représentait, dans 2 des 3 études économiques analysées, l’alternative thérapeutique la plus coûteuse pour la collectivité. Ce médicament, remboursé par les organismes de sécurité sociale, n’entraînait pas de lourdes charges pour les familles. Le coût des systèmes d’alarme, entièrement à la charge des familles dans les 3 études analysées, était comparable à celui des couches. Dans tous les cas, l’absence de traitement impliquait des coûts totaux supérieurs à chacune des autres alternatives de traitement (alarme ou desmopressine). Ces études ne comportaient aucune estimation des coûts des alternatives en concurrence selon le terme (court ou long) envisagé. Les résultats des études analysées ne donnaient qu’une sous-estimation des dépenses induites par l’énurésie et son traitement.

Conséquences psychosociales de l’EN et effets du traitement sur le ressenti de

l’enfant énurétique

Les résultats des études portant sur les conséquences psychosociales de l’EN étaient hétérogènes. Certaines études ont conclu à l’absence d’impact psychosocial chez les enfants énurétiques, d’autres ont montré que l’énurésie était associée à une plus faible estime de soi mais parfois sans qu’un lien de causalité puisse être établi entre l’énurésie et les difficultés observées.
En dépit des nombreuses limites méthodologiques des études sélectionnées, le ressenti des enfants paraissait globalement amélioré lorsqu’ils étaient traités, ou du moins pris en charge.
Cette amélioration paraissait indépendante de la modalité de traitement.

D

ESCRIPTION DU MARCHÉ ET ACCÈS AU REMBOURSEMENT DES ALARMES

En France, 3 dispositifs d’alarme anti-énurésie sont principalement utilisés en 2002 (le Pipi-Stop®, Haltur® et Wet-Stop®). Leur principe de fonctionnement est identique : un contact est placé dans le sous-vêtement de l’enfant ou dans une alèse et relié à une source sonore située à côté du lit. Mais leurs modes de commercialisation (location ou vente), leur prix (de 18 à 23 € par mois à la location, de 86,3 à 549 € à l’achat), leurs vecteurs de diffusion (pharmacie, fabricants) sont variables. L’information sur ce marché est difficile à obtenir pour les familles des patients ou les médecins : elle n’est pas diffusée largement mais ponctuellement par le biais d’articles dans des revues grand public ou de communications lors de congrès spécialisés à la discrétion des distributeurs.
Le traitement par desmopressine est remboursé à 65 % par les organismes de sécurité sociale ; l’utilisation d’alarmes anti-énurésie en France ne fait l’objet d’aucune prise en charge.

I

MPLICATIONS

Implications pour la pratique

L’objectif de ce rapport était d’évaluer l’efficacité, la sécurité et les conséquences économiques de l’utilisation des systèmes d’alarme dans le traitement de l’énurésie nocturne
primaire monosymptomatique de l’enfant ainsi que l’accessibilité à cette technique, en comparaison au traitement par desmopressine. Les données suivantes sont issues de l’analyse de 3 études comparant l’alarme à la desmopressine et de 3 études comparant l’alarme à l’association alarme + desmopressine.
L’efficacité des alarmes anti-énurésie parait supérieure à celle de la desmopressine dans le traitement à long terme de l’énurésie primaire monosymptomatique. L’action de la desmopressine serait plus rapide que celle des alarmes. Il n’a pas été possible de montrer de différence significative dans la réduction du nombre de nuits humides durant le traitement entre la desmopressine et les alarmes. Le succès thérapeutique initial obtenu avec les alarmes pourrait être majoré par un traitement combiné avec la desmopressine. L’intérêt de l’association alarme + desmopressine n’a pas été évalué à long terme. L’apparente meilleure persistance des effets thérapeutiques après traitement par alarme et le risque de survenue d’effets indésirables graves avec la desmopressine suggèrent que le traitement par alarme est la meilleure option thérapeutique. Le taux élevé d’arrêts de traitement suggère l’existence d’un problème d’observance avec les alarmes. Les patients et leurs familles devraient être informés des modalités pratiques d’utilisation des alarmes et des délais nécessaires à l’obtention d’une guérison avec ce type de traitement. Afin d’augmenter les chances de succès du traitement par alarme, la participation active de l’enfant doit être obtenue et un accompagnement de la famille doit pouvoir être assuré.
La faible qualité des études économiques n’a pas permis de définir des implications pour la pratique. Mais la variabilité des traitements de l’EN en France et les divergences de
comportements entre les différents acteurs que sont les industriels, les professionnels de santé et les patients ou leur famille ont suscité des réflexions parmi les membres du groupe de travail :
- le traitement de l’EN passe par une meilleure connaissance du symptôme et des différentes stratégies thérapeutiques ;
- une prise en charge claire et des algorithmes devraient être proposés par et pour les soignants ;
- les prescriptions faites devraient être personnalisées, adaptées à chaque patient ;
- l’information dispensée devrait être ciblée et le cadre général de la prise en charge, précisé (notamment en termes de suivi et d’accompagnement) ;
- les médecins devraient s’impliquer plus largement dans ces traitements, même s’ils sont consommateurs de temps ;
- l’éducation du patient et de sa famille devrait être favorisée.
Certains industriels souhaiteraient que les alarmes soient prises en compte au titre de la liste des produits et prestations remboursables (LPP) : la création d’une ligne générique à laquelle ces produits pourraient répondre serait à envisager.

Implications en termes de recherche

Les alarmes et la desmopressine ont fait la preuve de leur efficacité dans de nombreux essais versus placebo ou absence de traitement. Peu d'études ont comparé directement ces 2 traitements et ces études étaient de faible qualité méthodologique. De nouvelles études devraient être menées, si possible prospectives, contrôlées et randomisées. Ces études devraient être suffisamment puissantes, analysées en intention de traiter avec un suivi prolongé. Elles devraient utiliser des critères de jugement communs et pertinents tels que : le nombre de nuits humides durant et après le traitement, le nombre de succès thérapeutiques (14 nuits sèches consécutives durant un traitement de 4 mois), le taux de rechutes après l’arrêt du traitement. La signification clinique des résultats observés devrait être discutée. Les évènements indésirables devraient être étudiés ainsi que l’acceptabilité du traitement et l’observance des patients. Parallèlement, des études portant sur l’impact psychosocial de l’énurésie chez l’enfant et sur la qualité de vie des parents devraient être menées. Elles devraient utiliser des échelles psychométriques spécifiques à l’EN, validées et traduites en plusieurs langues. Ceci permettrait de comparer les résultats des études entre elles.
Les études économiques analysées dans ce rapport ont une qualité méthodologique trop faible pour constituer une aide à la décision dans la prise en charge thérapeutique de l’EN. Des propositions devront être faites pour avancer dans ce domaine :
- d’autres études seraient nécessaires pour mieux évaluer le rapport coût/efficacité (C/E) à moyen et long terme des différents traitements :
·  une mise en perspective des coûts des différents traitements proposés (traitements médicamenteux, alarmes anti-énurésie ou absence de traitement) et de leur efficacité et sécurité respectives serait à envisager,
·  la prise en compte des ratios C/E marginaux pour les alarmes devrait être envisagée (coûts additionnels de l’amélioration observée dans le service médical rendu, coûts supplémentaires liés à l’utilisation de couches, lavages des draps, recours à des structures spécialisées d’aide à la mise en place et au suivi d’un traitement par alarme),
·  un horizon temporel suffisamment long devrait être considéré afin de couvrir l'histoire de la maladie et les bénéfices potentiels des traitements (une étude sur 3 mois ne permet pas d’apprécier les bénéfices que peuvent apporter les alarmes à long terme) ;
- des études médico-économiques, propres au contexte français (les systèmes de santé étrangers ayant parfois des modalités de prise en cha rge des traitements différentes de
notre système national) et centrées sur l’énurésie nocturne primaire monosymptomatique chez les enfants de 6 à 16 ans, seraient nécessaires. La transposition des études économiques étrangères ne s’avère pas satisfaisante dans le cas de l'EN où culture médicale, particularités du système de sécurité sociale et stratégie industrielle interviennent ;
- les différentes perspectives devraient être envisagées (perspective de l’assurance-maladie, perspective des familles) mettant en parallèle les points de vue individuel et collectif;
- compte tenu de la nature des conséquences de l’EN, il serait intéressant d’évaluer le retentissement de ce symptôme sur le patient lui-même (prise en compte des effets intangibles). L’amélioration du bien-être du malade ayant une valeur en elle-même et pouvant justifier l’adoption d’un traitement plus coûteux, il serait intéressant de comparer le rapport coût/utilité des divers traitements. L’analyse coût/utilité permettrait de rendre commensurables des effets thérapeutiques hétérogènes (les alarmes étant le plus souvent évaluées au moyen de l’indicateur "taux de succès = 14 nuits sèches consécutives" alors que la desmopressine est évaluée sur la réduction du nombre de nuits humides) ;
- les préférences des patients devraient être intégrées aux analyses mises en place ;
- l’approche par incidence devrait être privilégiée. Elle permettrait de prendre en compte la difficulté suivante : la desmopressine agit vite, réduit la consommation d’autres ressources, mais les patients rechutent ; les alarmes agissent plus lentement, d’autres ressources sont consommées en début de traitement, mais les rechutes sont moindres.
Dans ce cadre, le choix des familles et des patients devrait aussi être considéré. En effet, un traitement efficace rapidement peut avoir un impact psychologique meilleur qu’un traitement à efficacité différée, sauf à considérer que patients et familles sont suffisamment informés ;
- l'incertitude devrait tenir compte des variations de taux d’observance objectivés dans certaines des études cliniques analysées dans ce rapport, etc.
Cette évaluation a porté sur l’efficacité, la sécurité et les coûts théoriques des alarmes (mesure du bénéfice, des risques et des coûts attendus des alarmes dans les conditions de la recherche), ainsi que sur l’efficacité, la sécurité et les coûts relatifs (mesure du bénéfice, des risques et des coûts associés aux alarmes par rapport aux autres technologies existantes qui ont le même objectif thérapeutique : ici, la desmopressine). Ce rapport n’a pas évalué l’efficacité réelle des alarmes, c’est-à-dire le bénéfice de ces alarmes dans les conditions normales d’utilisation. Des études portant sur ce dernier point pourraient être réalisées. Elles permettraient de répondre à certaines inconnues concernant les indications des alarmes :
- Qui traiter (sévérité de l’EN, présence de facteurs pronostiques, profil physiopathologique) ?
- Quand traiter (âge, impact psychosocial) ?
- Dans quelles conditions traiter (recours ou non à des structures spécialisées d’aide à la mise en place et au suivi du traitement par alarme en raison des problèmes
d’observance) ?
- Combien de temps poursuivre le traitement après obtention de la continence ?
- À qui proposer un traitement combiné ?
- Définitions des conditions de remboursement (indications, population cible, taux de prise en charge, durée…).

Le rapport complet (ISBN : Prix net : €) est disponible à l’Agence nationale d’accréditation et d’évaluation en santé
Service communication
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Adresser votre demande écrite accompagnée du règlement par chèque à l’ordre de « l’agent comptable de l’ANAES ».
Ce texte est téléchargeable gratuitement sur le site de l’ANAES : www.anaes.fr rubrique :
« Publications ».
L’ANAES ASSUME LES POSITIONS ET LES RECOMMANDATIONS EXPRIMÉES DANS CE DOCUMENT, QUI N’ENGAGENT, À TITRE INDIVIDUEL, AUCUN DES EXPERTS CONSULT ÉS.

Ce travail a été réalisé par :
Le Dr Emmanuel CORBILLON, sous la direction du Dr Bertrand XERRI, responsable du Service évaluation technologique ;
Mlle Anne-Isabelle POULLIÉ, économiste, sous la direction de Mme Catherine RUMEAUPICHON, responsable du Service évaluation économique.
La recherche documentaire a été effectuée par :
Mme Christine DEVAUD et Mme Mireille CECCHIN, documentalistes et Mme Renée CARDOSO, assistante documentaliste, sous la direction de Mme Rabia BAZI, responsable du service documentation.
Le secrétariat a été effectué par Mlle Sabrina MISSOUR.
Le groupe de travail comprenait les experts suivants :
Pr D. AUBERT, chirurgien pédiatrique, Besançon
Pr M. SCHMITT, chirurgien pédiatrique, Nancy
Pr M. FISCHBACH, pédiatre, Strasbourg
Dr A. RAES, pédiatre, Belgique
Dr J. VAN DE WALLE, pédiatre, Belgique
Dr A. VAN EGROO, pédiatre, Lille
Dr F. BOUISSOU, pédiatre néphrologue, Toulouse
Pr P. COCHAT, pédiatre néphrologue, Paris
Dr V. DESVIGNES, pédiatre néphrologue, Chamalières
Pr E. AUTRET-LECA, pharmacologue, Tours
Dr C. CHAIX-COUTURIER, santé publique, Paris
Nous remercions Mme Sabine MANIFICAT et Mr Olivier CHASSANY qui ont accepté de nous faire part de leurs commentaires sur les aspects psychosociaux de cette étude.